MIT опубликовал рейтинг 50 самых перспективных инновационных компаний
Обзор самых выдающихся биотехнологических компаний, вошедших в список.
Журнал Массачусетского технологического института MIT Technology Review представил рейтинг 50 наиболее перспективных компаний, сочетающих в своей деятельности эффективные бизнес-решения и инновационные технологии. Ниже представлен краткий обзор компаний-лидеров в области генетики, биотехнологии и фармации.
4 место - 23andMe. Частная биотехнологическая компания, название которой происходит от количества пар хромосом в каждой здоровой соматической клетке. 23andMe занимается анализом вариантов нуклеотидной последовательности человека. Результаты такого исследования позволяют получить информацию о генетической предрасположенности к тому или иному заболеванию, предположительных внешних данных, таких как: цвет глаз, кожи, приблизительный рост. Кроме того, в результатах также содержатся сведения о генеалогии человека, полученные при помощи анализа материнской и отцовской гаплогрупп. На сайте 23andMe можно отслеживать свои корни и подключать себя к другим людям, имеющим с Вами генетическое родство. На сегодняшний день услугами компании воспользовалось более миллиона клиентов.
7 место - Kite Pharma. Американо-израильская фармацевтическая компания Kite Pharma - лидер в области разработки и применения CAR-T (Chimeric antigen receptor T-cell) терапии. Технология CAR-T предполагает in vitro модификацию Т-клеток пациента путем добавления к ним химерного антигенного рецептора. При введении в организм сконструированные таким образом Т-клетки приобретают высокую селективность за счет добавленного извне рецептора от моноклонального антитела, что позволяет использовать химерные Т-клетки для так называемого адаптивного клеточного переноса - разновидности иммунотерапии рака. Разрабатываемый Kite Pharma препарат KTE-C19 CAR, предназначенный для лечения агрессивных форм неходжскинской лимфомы, заканчивает прохождение клинических исследований и планируется к выпуску в Китае.
10 место - Spark Therapeutics. Компания является одним из мировых лидеров в области генной терапии. Корректно работающие гены, отвечающие за выработку белков, участвующих в патогенезе заболевания, вводятся больным при помощи вирусных векторов. Основные успехи компании были достигнуты в генной терапии гемофилии типа Б, коагулопатии, а также наследственной оптической нейропатии. Лечение атрофии зрительного нерва Лебера может стать первым разрешенным в США подходом к лечению наследственных заболеваний при помощи генной терапии.
17 место - Merck. Фармацевтический гигант, разработавший один из самых успешных иммунотерапевтических препаратов для лечения рака – Кейтруда. Являясь моноклональным антителом, Кейтруда, в отличие от большинства препаратов такой же природы, может назначаться больным без предварительной химиотерапии. Применение Кейтруды вызывает минимум побочных эффектов, так как он стимулирует уничтожение злокачественно перерожденных клеток собственной иммунной системой человека, не повреждая при этом интактные, здоровые ткани. За разработку Кейтруды Merck получил от Американского управления по санитарному надзору за качеством медикаментов и пищевых продуктов (FDA) почетный статус «прорыва в современной медицине», а также «орфанного препарата».
20 место - Ionis Pharmaceuticals. Компания Ionis Pharmaceuticals активно занимается разработкой препаратов для антисмысловой терапии. В основе антисмысловой терапии лежит принцип РНК-интерференции, то есть действующим веществом лекарства является молекула РНК, способная комплиментарно связываться с матричной РНК больного, регулируя таким образом сплайсинг мРНК и далее синтез белка, участвующего в развитии заболевания. Самым известным РНК-препаратом, прошедшим все стадии клинических исследований, является препарат SPINRAZA, предназначенный для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), вызванной мутацией в хромосоме 5q, что приводит к дефициту белка SMN2 (survival motor neuron-2). SPINRAZA изменяет сплайсинг SMN2 пре-мРНК с целью увеличения производства полноразмерных SMN белков.
22 место - Illumina. Компания - производитель оборудования, реагентов и поставщик услуг секвенирования, генотипирования и изучения экспрессии генов, занимающий лидирующее положение на рынке.
30 место - Sophia Genetics. Швейцарская компания Sophia Genetics занимается обработкой и интерпретацией данных NGS для рутинного генетического тестирования пациентов. Начав свою деятельность в 2011 году в Европе, Sophia Genetics на сегодняшний день распространила свою деятельность по всему миру. К 2017 году сотрудники компании проанализировали данные генома более чем 110 миллионов пациентов, идентифицируя нарушения в генах, лежащие в основе различных заболеваний. Полученная информация представляет большую клиническую ценность для врачей и фармацевтов. Сопоставляя имеющиеся сведения о взаимосвязи мутаций в различных генах с теми или иными патологическими состояниями, можно осуществлять целенаправленный поиск лекарств.
32 место - Oxford Nanopore. Компания Oxford Nanopore, так же, как и Illumina, вносит вклад в развитие методов NGS, разрабатывая платформы для высокопроизводительного секвенирования длинных фрагментов, основанных на использовании так называемых нанопор, отверстий диаметром в несколько нанометров, для секвенирования крупных фрагментов ДНК. Oxford Nanopore имеет собственные методы проектирования и производства нанопор с использованием модифицированных бактериальных штаммов.
33 место - Bluebird Bio. Bluebird Bio известна своими достижениями в области генной терапии наследственных заболеваний крови. На заседании Европейской гематологической ассоциации в Вене были представлены результаты лечения серповидноклеточной анемии у подростка препаратом компании - LentiGlobin BB305, созданном на основе лентивирусного вектора. Согласно полученным данным, через 15 месяцев после терапии 45% от общего содержания гемоглобина пациента функционировало нормально. При этом почти половина правильно функционирующего гемоглобина была получена в результате генной терапии.
45 место - Veritas Genetics. Компания Veritas Genetics, так же, как и 23andMe занимающаяся расшифровкой генома, разработала для своих пользователей специальное мобильное приложение. В результате анализа генома клиент вместо сложных генетических карт получит в своем смартфоне доступную информацию о здоровье, образе жизни, индивидуальных реакциях на медикаментозные препараты и предрасположенностях к различным заболеваниям. Кроме того, в 2017 году Veritas Genetics вышла с предложением секвенировать геном каждого новорожденного младенца в Китае за 999 долларов.